A partir desta segunda-feira (24), crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 passarão a ter acesso a um tratamento inovador e gratuito pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde começa a disponibilizar a terapia genética com o medicamento Zolgensma, que na rede particular tem um custo médio de R$ 7 milhões.
Tratamento inovador e marco no SUS
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a relevância dessa incorporação ao sistema público de saúde. “É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no Sistema Único de Saúde. O SUS passa a fazer parte de um pequeno clube de cinco sistemas públicos nacionais no mundo a oferecerem esse medicamento para a sua população”, afirmou.
A terapia genética com o Zolgensma é indicada para crianças de até seis meses de idade que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Com essa inclusão, o SUS passa a ofertar todas as terapias modificadoras da AME tipo 1.
Impacto da nova terapia
Dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE) indicam que, entre os 2,8 milhões de brasileiros nascidos vivos em 2023, cerca de 287 foram diagnosticados com AME tipo 1. O Zolgensma atua substituindo a função de um gene ausente ou defeituoso, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores.
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A incorporação do medicamento ao SUS foi viabilizada por um acordo com a indústria farmacêutica, no qual o pagamento está condicionado aos resultados da terapia. “Vai seguir de forma permanente a avaliação do desempenho do medicamento, da melhoria da vida dessa criança e da vida da família, com marcadores clínicos de avaliação, ao longo do tratamento”, explicou Padilha.
Protocolo para acesso ao tratamento
As famílias que desejam iniciar o tratamento devem buscar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME, localizados em diversos estados do país, incluindo Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O tratamento seguirá as diretrizes do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Além disso, um comitê será instalado para monitoramento permanente dos pacientes que utilizarem o medicamento, que é administrado em dose única.
Antes do acordo, o Zolgensma já era disponibilizado pelo Ministério da Saúde em decorrência de 161 ações judiciais.
Sobre a AME
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara que compromete a capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, impactando funções vitais como respiração, deglutição e movimentação. A doença afeta menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos.
Na rede pública, além do Zolgensma para bebês de até seis meses, pacientes com AME tipos 1 e 2 em outras faixas etárias têm acesso aos medicamentos nusinersena e risdiplam, de uso contínuo. Em 2024, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram emitidas pelo SUS.
Com a inclusão da terapia genética, o Brasil avança no tratamento da AME, ampliando o acesso a medicamentos inovadores e melhorando a qualidade de vida das crianças afetadas pela doença.
